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Correction of human phospholamban R14del mutation associated。KRAS変異型の非小細胞肺がんに対するTBK1を標的とした新規の治療。指定難病多発性嚢胞腎の新しい原因遺伝子「CFAP47」を発見。患者由来iPS細胞の肝臓難病モデル-ウィルソン病の治療薬候補を探索-。